Evaluating patients' preferences for multiple myeloma therapy, a Discrete-Choice-Experiment

Psychosoc Med. 2008 Dec 19;5:Doc10.

Abstract

Background: While there is an increasing emphasis on patient empowerment and shared decision making, patients' preferences for attributes associated with their treatment still need to be measured and considered. In the present study, patients' preferences regarding treatment of multiple myeloma (MM) were explored using direct assessment and a Discrete-Choice-Experiment (DCE).

Patients and methods: After reviewing the literature about preferences of myeloma patients we conducted a qualitative study with three focus groups consisting of six to eight MM-patients each. In order to achieve content validity, we aimed at collecting all relevant factors for an ideal MM-treatment. In a subsequent quantitative study phase, data was collected in an online or paper-pencil self-completed questionnaire. It included sociodemographic data, self-rated health (SF12v2 variation) and patients preferences of therapy characteristics using direct measurement (16 items on a five-point Likert-scale) as well as a Discrete-Choice-Experiment (DCE, eight pairs with eight characteristics).

Results: 282 patients answered the questionnaire; 46% female, age: mean 62 yrs (SD=10 years), duration of MM: 5 yrs (SD=3.8 years). Direct measurement showed effectiveness aspects (i.e. high effectiveness, long lasting effects, max. prolonged life expectancy) and further treatment options in the first places, followed by maximal prolonged life expectancy, minor side effects and therapy-free-intervals. In the DCE, alternatives with further treatment options, longer life expectancy, "not always think of the disease" and therapy-free-intervals were more likely to be chosen, giving thus similar results.

Conclusion: Besides prolongation of life expectancy and effectiveness of treatment, further treatment options are of foremost importance to multiple myeloma patients. In addition, therapy-free intervals as well as an improved emotional quality of life ("Not always think of the disease") are valued as very important. The combination of direct assessment of importance and DCE is a valid combined survey technique for eliciting preferences of patients with multiple myeloma. The former ensures content validity (the possibility to measure a longer list of potentially important aspects), the latter has the advantage to combine positive and negative therapy characteristics and to avoid the problem of ceiling effects and "all-is-important" results.

Hintergrund: Mit dem wachsenden Fokus auf die Beteilung von Patienten an Therapieentscheidungen im Sinne des „Shared decision making“ ist es wichtig, die Patientenpräferenzen hinsichtlich von Therapieeigenschaften zu erfassen und zu berücksichtigen. Ziel der vorliegenden Studie war es, mittels direkter Bewertung und Discrete-Choice-Experiments (DCE) diejenigen Parameter der Therapie zu erfassen, die Patienten mit Multiplem Myelom (MM) am wichtigsten sind. Patienten und Methoden: Nach Durchsicht der relevanten Literatur führten wir eine qualitative Vorstudie auf Basis dreier Fokus-Gruppen mit jeweils sechs bis acht MM-Patienten durch. Um die Inhaltsvalidität des Fragebogens für die quantitative Hauptstudie abzusichern, zielten wir darauf ab, alle relevanten Faktoren einer idealen MM-Behandlung aus Patientensicht zu erfassen. Der Fragebogen (online sowie Papierversion) der Hauptstudie beinhaltete soziodemographische Angaben, Fragen zum Gesundheitszustand (SF12v2 SOEP Variante) und Fragen zur direkten Messung der Präferenzen (16 Items, fünfstufig Likert-skaliert) sowie ein Discrete-Choice-Experiment mit acht Paaren mit je acht Therapieeigenschaften. Ergebnisse: Die Auswertung basiert auf 282 Patienten; 46% weiblich, Durchschnittsalter 62 Jahre (SD=10 Jahre), mittlere Erkrankungsdauer fünf Jahre (SD=3,8). In der direkten Präferenzabfrage erachteten die Befragten die Parameter Wirksamkeit und weitere Behandlungsoptionen als am wichtigsten, gefolgt von verlängerter Lebenserwartung, geringen Nebenwirkungen und therapiefreien Intervallen. Im DCE bevorzugten Patienten Behandlungsalternativen signifikant, die eine oder mehrere der folgenden Eigenschaften beinhalteten: weitere Behandlungsoptionen, verlängerte Lebensdauer, "nicht immer an die Krankheit denken müssen“ sowie therapiefreie Intervalle. Damit ergeben sich ähnliche Präferenzen wie in der direkten Messung. Schlussfolgerung: Neben einer Verlängerung der Lebenserwartung und der Wirksamkeit der Behandlung ist es MM-Patienten besonders wichtig, dass eine Therapie weitere Behandlungsoptionen im Verlauf der Erkrankung offen hält. Darüber hinaus sind Therapiepausen und eine verbesserte emotionale Lebensqualität („Nicht immer an die Krankheit denken müssen“) von Bedeutung. Methodisch ist die Kombination der direkten Bewertung mit einer wahlbasierten Messung wie dem DCE für die Erhebung der Präferenzen von MM-Patienten bezüglich der Therapie nach unseren Ergebnissen sinnvoll und fruchtbar. Die direkte Methode kann mehr Aspekte berücksichtigen (Inhaltsvalidität), während das DCE durch Vorlage von Kombinationen positiver wie negativer Eigenschaften eine klarere Abstufung der Präferenzen erzeugt und Deckeneffekte sowie „alles-ist-wichtig“-Ergebnisse vermeidet.

Keywords: Discrete-Choice-Experiment (DCE); direct assessment; multiple myeloma; patient preference.