Background: Although it has not been evaluated prospectively, the usual treatment for obstructive airway disease after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation, which is related to graft versus host disease, consists of intensification of systemic immunosuppressive therapy. However, this treatment has a limited efficacy and is associated with a significant number of serious adverse effects, particularly infectious. Alternative treatments are therefore required. Recently, clinical and functional improvement in patients with obstructive airway disease following allogenic hematopoietic stem cell transplantation treated with inhaled combined Budesonide/Formoterol has been retrospectively reported.
Methods: The present prospective multi-centered, randomised double-blind trial is designed to evaluate the efficacy of the combination of budesonide/formoterol (400/12 microg 2 inhalations bid) versus placebo in patients with moderate to severe obstructive airway disease, not requiring initiation or intensification of systemic immunosuppressive therapy for extra thoracic graft versus host disease. The primary outcome will be the improvement of FEV1 at 1 month of treatment. The secondary outcomes will be the clinical and functional pulmonary improvements at 6 months.
Expected results: The leading hypothesis is that patients treated with inhaled combined Budesonide/Formoterol will show significant improvement of their clinical symptoms and pulmonary functional testing.
État des connaissances: La survenue d’un trouble ventilatoire obstructif au décours d’une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques est attribuée à une réaction de greffon contre l’hôte pulmonaire et menace le pronostic des patients. La prise en charge thérapeutique consiste habituellement en une intensification du traitement immunosuppresseur systémique. Cette attitude non validée entraîne de nombreuses complications, notamment infectieuses, encourageant l’évaluation de traitements plus ciblés. Nous avons récemment rapporté de façon rétrospective notre expérience de l’efficacité du budésonide/ formotérol inhalés dans cette pathologie.
Méthodes: Il s’agit d’une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle contre placebo qui évaluera l’efficacité de l’association budésonide/formotérol (400/12 µg 2 inhalations matin et soir) chez des patients ayant développé un trouble ventilatoire obstructif modéré à sévère après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Le critère d’évaluation principal sera la variation absolue du VEMS après 1 mois de traitement. Les critères d’évaluation secondaires seront basés sur l’évolution de la symptomatologie clinique et de la fonction respiratoire après 6 mois de traitement.
Résultats attendus: L’hypothèse émise est que le traitement inhalé de budésonide/formotérol améliore de façon significative la fonction et les symptômes respiratoires dès le premier mois de traitement dans le groupe de patients étudié.