Background: Although hemophilia has a potentially high economic impact, there are no published estimates of healthcare costs for this disease in Portugal. The aim of this study was to evaluate costs of treatment and hospital utilization among patients with hemophilia A and B, with and without inhibitors, over a 3-year period in a Portuguese Comprehensive Care Hemophilia Centre. This is the first study on the financial impact of healthcare costs in patients with hemophilia in Portugal.
Methods: This retrospective, observational study identified patients diagnosed with hemophilia A and B using medical and pharmacy electronic medical records and data from Centro Hospitalar São João, between January 2011 and December 2013. Patients with inhibitors were all high responders (>5 Bethesda Units [BU]). Severity was classified as mild, moderate or severe based on clotting factor levels. Two main outcomes were measured: (1) cost associated with hospital pharmacy claims (clotting factor) and (2) number of hospital visits/hospitalization.
Results: A cohort of 103 patients were identified: 72 (69.9 %) with hemophilia A and 31 (30.1 %) with hemophilia B. Among these, five individuals were classified as patients with inhibitors (four with hemophilia A and one with hemophilia B). From the cohort of hemophilia A patients, 36 individuals (35.0 %) were identified as having severe disease; 20 (19.4 %) moderate; and 16 (15.5 %) mild. In the cohort of hemophilia B patients, 14 (13.6 %) were identified as having severe disease; 14 (13.6 %) moderate; and three (2.9 %) mild. The total mean aggregate cost per year (including clotting factor and hospital utilization) for patients with severe hemophilia B was €112,469, compared with €793 for mild hemophilia A. Clotting factor concentrate amounted for 90 % of total cost in severe cases and hospital utilization was also higher in these cases.
Conclusions: Hemophilia treatment is expensive, particularly for patients with severe disease and especially if they develop inhibitors to replacement clotting factors. In our study, severe hemophilia is associated with greater annual total costs in both types of hemophilia (A = €77,587 and B = € 112,469). Patients with inhibitors have costs 3.3 times higher than patients without inhibitors. Age was not associated with significantly greater total costs (clotting factor and hospital visits/hospitalizations).
Introdução: Apesar da hemofilia possuir um impacto económico importante, não existem estimativas publicadas sobre os custos desta patologia em Portugal. O objectivo deste trabalho foi a avaliação da despesa em cuidados de saúde dos doentes com hemofilia A e B, no contexto de um Centro Compreensivo de Hemofilia Português. Este é o primeiro estudo do impacto financeiro dos custos do tratamento de doentes com hemofilia em Portugal.
Métodos: Foram utilizados neste estudo retrospectivo e observacional os registos médicos electrónicos do Centro Compreensivo de Hemofilia do Centro Hospitalar São João, no período de Janeiro 2011 a Dezembro 2013. Foram identificados os doentes com hemofilia A e B assim como os doentes com inibidores. Os doentes com inibidores eram todos altos respondedores (>5 Unidades Bethesda). A hemofilia foi classificada como grave, leve ou moderada, consoante o nível de factor. Foram usados dois pontos (variáveis?): o custo associado ao concentrado de factor e o número de consultas/internamentos.
Resultados: Foram identificados 103 doentes: 72 (69.9 %) com hemofilia A e 31 (30.1 %) com hemofilia B. Cinco doentes tinham inibidores (4 com hemofilia A e 1 com hemofilia B). No grupo de doentes com hemofilia A, 36 (35.0 %) são graves, 20 (19.4 %) moderados e 16 (15.5 %) leves. No caso da hemofilia B, 14 (13.65 %) são graves, 14 (13.6 %) moderados e 3 (2.9 %) leves. A média anual de custos (incluindo os concentrados de factor da coagulação e os episódios registados no hospital) variou entre €112,469 para a hemofilia B grave, e €793 para a hemofilia A leve. Nos doentes com hemofilia grave, os concentrados de factores da coagulação foram responsáveis por 90 % dos custos e as consultas externas, episódios de urgência e internamentos foram também mais elevados.
Conclusões: O tratamento da hemofilia possui custos elevados, nomeadamente nos doentes com hemofilia grave e/ou com inibidores. No nosso estudo, os doentes hemofílicos com maior gravidade estão associados com custos totais anuais mais elevados nos dois tipos de hemofilia (A = €77,587 e B = € 112,469) e os doentes com inibidores têm custos 3.3 vezes mais elevados do que os doentes sem inibidores. Além disso, não se identificou uma associação estatisticamente significativa entre a idade e os custos totais (concentrado de factor e utilização hospitalar).