Aim: To synthesize clinical and scientific evidence regarding the instruments available to assess upper-limb function in paediatric patients with neuromuscular disease (NMD).
Method: This systematic review followed the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta-Analyses and COnsensus-based Standards for the selection of health Measurement INstruments (COSMIN) guidelines (Prospective Registry of Systematic Reviews no. CRD42020140343). Two independent reviewers searched the PubMed/MEDLINE, LILACS, Embase, and Scopus databases. Inclusion criteria were cross-sectional or longitudinal studies or randomized controlled trials that used scales or questionnaires to assess upper-limb function in paediatric patients with NMDs. The COSMIN Risk of Bias checklist and criteria for good measurement properties were applied to assess the methodological quality of the instruments.
Results: In total, 34 articles and 12 instruments were included. The Brooke Upper Extremity (n=16) and Performance of Upper Limb (PUL) (n=12) instruments were the most used tools. The PUL and Duchenne muscular dystrophy (DMD) Upper Limb patient-reported outcome measures (PROMs) tested more measurement properties and provided higher methodological quality scores for patients with DMD. Likewise, the Revised Upper Limb Module (RULM) was the most suitable instrument for patients with spinal muscular atrophy. No instrument has been devised to assess upper-limb function in patients with Charcot-Marie-Tooth disease and no other disease-specific instruments were found.
Interpretation: The PUL, DMD Upper Limb PROM, and RULM are the most suitable instruments to assess upper-limb function in the two most prevalent paediatric NMDs. The identified gaps and methodological flaws of the available instruments indicate a need to develop high-quality instruments to assess other types of paediatric NMDs. What this paper adds The most suitable observer-rater instrument to assess upper-limb function in Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the Performance of Upper Limb. The most suitable observer-rater instrument to assess upper-limb function in spinal muscular atrophy is the Revised Upper Limb Module. The DMD Upper Limb patient-reported outcome measure is recommended to assess the upper-limb performance of patients with DMD. Literature gaps and methodological flaws indicate the need to develop high-quality instruments to assess other types of paediatric neuromuscular disease.
Objetivo: Sintetizar la evidencia clínica y científica sobre los instrumentos disponibles para evaluar la función de miembro superior en pacientes pediátricos con enfermedad neuromuscular (ENM). MÉTODO: Esta revisión sistemática siguió los ítems informados principales para revisiones sistemáticas y meta-análisis y los estándares basados en el consenso para la selección de instrumentos de medición de la salud (Registro prospectivo de Revisiones sistemáticas número CRD42020140343). Dos revisores independientes buscaron en las bases de datos PubMed/MEDLINE, LILACS, Embase, y Scopus. Los criterios de inclusión fueron estudios transversales o longitudinales o ensayos controlados aleatorizados que usaran escalas o cuestionarios para evaluar la función de miembro superior en pacientes pediátricos con ENMs. Se aplicaron la lista de comprobación de riesgo de sesgo de acuerdo a los estándares del consenso para la selección de instrumentos de medición de la salud y los criterios para las correctas propiedades de medición para evaluar la calidad metodológica de los instrumentos.
Resultados: En total, se incluyeron 34 artículos y 12 instrumentos. Los instrumentos de Extremidad Superior Brooke (n=16) y de destreza de miembro superior [en inglés, Performance of Upper Limb (PUL)] (n=12) fueron las herramientas más utilizadas. El PUL y el de medidas de resultado en miembro superior informadas por el paciente con distrofia muscular de Duchene (DMD), [en inglés, Duchenne muscular dystrophy Upper Limb patient-reported outcome measures (PROMs)] evaluaron más propiedades de medida y proporcionaron puntuaciones de calidad metodológica más altas para pacientes con DMD. Igualmente, el módulo revisado de extremidad superior [en inglés, Revised Upper Limb Module (RULM)] fue el instrumento más apropiado para pacientes con atrofia muscular espinal. No se ha ideado ningún instrumento para evaluar la función del miembro superior en pacientes con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth y no se encontraron otros instrumentos específicos de acuerdo con la patología. INTERPRETACIÓN: El PUL, el PROM de miembro superior en DMD, y el RULM son los instrumentos más apropiados para evaluar la función del miembro superior en las dos ENMs pediátricas más prevalentes. Las diferentes detectadas y los defectos metodológicos de los instrumentos disponibles indican la necesidad de desarrollar instrumentos de evaluación de alta calidad para evaluar otros tipos de ENMs pediátricas.
Objetivo: Sintetizar a evidência clínica sobre os instrumentos disponíveis para avaliar a função do membro superior em pacientes pediátricos com doença neuromuscular (DNM). MÉTODO: Esta revisão sistemática seguiu as diretrizes dos Itens Preferencias para Relatar em Revisões Sistemáticas e Metanálises e os Padrões Baseados em Consenso para a Seleção de Instrumentos de medida em saúde ( Registro Prospectivo de Revisões Sistemáticas no. CRD42020140343). Dois revisores independentes buscaram as bases de dados PubMed/MEDLINE, LILACS, Embase, e Scopus. Os critérios de inclusão foram estudos transversais ou longitudinais ou estudos randomizados controlados que usaram escalas ou questionários para avaliar a função do membro superior em pacientes pediátricos com DNMs. O checklist dos Padrões Baseados em Consenso para a Seleção de Instrumentos de medida em saúde e seus critérios para boas propriedades de medida foram aplicados para avaliar a qualidade metodológica dos instrumentos.
Resultados: No total, 34 artigos e 12 instrumentos foram incluídos. Os instrumentos Brooke Membro Superior (n=16) e Desempenho do Membro Superior (DMS) [em inglês Performance of Upper Limb (PUL)] (n=12) foram as ferramentas mais usadas. O DMS e as medidas de resultados reportadas pelo paciente (MRRPs) para o membro superior em Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) [em inglés, Duchenne muscular dystrophy Upper Limb patient-reported outcome measures (PROMs)] testaram mais propriedades de medida e fornecerem escores com maior qualidade metodológica para os pacientes com DMD. Similarmente, o Módulo Revisado para membro superior (MRMS) [em inglés, Revised Upper Limb Module (RULM)] foi o instrumento mais adequado para pacientes com atrofia muscular espinhal. Nenhum instrumento foi desenvolvido para avaliar função do membro superior na doença de Charcot-Marie-Tooth e nenhum outro instrumento doença-específico foi encontrado. INTERPRETAÇÃO: O PUL, as PROM para membro superior em DMD, e RULM são os instrumentos mais adequados para avaliar função do membro superior nas duas DNMs pediátricas mais prevalentes. As lacunas identificadas e falhas metodológicas dos instrumentos disponíveis apontam para a necessidade de desenvolver instrumentos de alta qualidade para avaliar outros tipos de DNMs pediátricas.
© 2021 Mac Keith Press.