N-Acetylcystein (NAC) bei Retinitis pigmentosa

Klin Monbl Augenheilkd. 2025 Jan 26. doi: 10.1055/a-2525-4419. Online ahead of print.
[Article in German]

Abstract

Retinitis pigmentosa (RP) ist eine genetisch bedingte degenerative Netzhauterkrankung, die zur fortschreitenden Degeneration der Photorezeptoren und letztlich zur Erblindung führen kann. Oxidativer Stress spielt eine zentrale Rolle in der Pathogenese der RP. In der vorliegenden narrativen Übersichtsarbeit wird die Wirkung von N-Acetylcystein (NAC), einem Antioxidans und Glutathion-Vorläufer, auf den Krankheitsverlauf bei RP-Patienten zusammengefasst. NAC kann oxidativen Stress in der Netzhaut reduzieren und zeigt in präklinischen Modellen potenziell neuroprotektive Effekte. Erste klinische Studien deuten auf eine Verbesserung der Sehschärfe und makulären Funktion unter NAC-Therapie hin. Die derzeit laufende, multizentrische Phase-III-Studie "NAC-Attack" zielt darauf ab, die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit von NAC bei RP zu überprüfen. Retinitis pigmentosa (RP) is a genetically mediated degenerative retinal disease that leads to progressive photoreceptor degeneration and, ultimately, blindness. Oxidative stress plays a central role in the pathogenesis of RP. This study examines the effect of N-acetylcysteine (NAC), an antioxidant and glutathione precursor, on the disease progression in RP patients. NAC can reduce oxidative stress in the retina and has shown potential neuroprotective effects in preclinical models. Initial clinical studies indicate improvements in visual acuity and macular function with NAC therapy, though no structural changes have yet been demonstrated. The ongoing multicenter Phase III trial "NAC Attack" aims to evaluate the long-term efficacy and safety of NAC in RP.