Luspatercept for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia: Real-World Experience in a Large Cohort of Patients From Italy

Raffaella Origa; Barbara Gianesin; Antonietta Zappu; Anna Rita Denotti; Mary Ann Di Giorgio; Roberta Sciortino; Irene Motta; Daniele Lello Panzieri; Rosamaria Rosso; Anna Bulla; Martina Culcasi; Anna Maria Pasanisi; Lucia De Franceschi; Rosario Di Maggio; Valeria Maria Pinto; Paola Maria Grazia Sanna; Paolo Ricchi; Giovan Battista Ruffo; Francesca Schieppati; Domenico Roberti; Giovanni Battista Ferrero; Elisa De Michele; Francesco Arcioni; Ilaria Fotzi; Sarah Marktel; Antonella Poloni; Giulia Soverini; Epifania Rita Testa; Giusy Cabiddu; Carmelo Fortugno; Antonia Gigante; Francesca Polese; Davide Rapezzi; Antonella Sau; Gian Luca Forni; Maria Domenica Cappellini; Filomena Longo

doi:10.1002/ajh.27758

Luspatercept for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia: Real-World Experience in a Large Cohort of Patients From Italy

Am J Hematol. 2025 Sep;100(9):1651-1655. doi: 10.1002/ajh.27758. Epub 2025 Jul 1.

Authors

Raffaella Origa¹, Barbara Gianesin², Antonietta Zappu³, Anna Rita Denotti³, Mary Ann Di Giorgio⁴, Roberta Sciortino⁴, Irene Motta^{5

6}, Daniele Lello Panzieri^{5

6}, Rosamaria Rosso⁷, Anna Bulla⁷, Martina Culcasi^{8

9}, Anna Maria Pasanisi¹⁰, Lucia De Franceschi^{11

12}, Rosario Di Maggio¹³, Valeria Maria Pinto¹⁴, Paola Maria Grazia Sanna¹⁵, Paolo Ricchi¹⁶, Giovan Battista Ruffo¹⁷, Francesca Schieppati¹⁸, Domenico Roberti¹⁹, Giovanni Battista Ferrero²⁰, Elisa De Michele²¹, Francesco Arcioni²², Ilaria Fotzi²³, Sarah Marktel²⁴, Antonella Poloni²⁵, Giulia Soverini²⁶, Epifania Rita Testa²⁷, Giusy Cabiddu²⁸, Carmelo Fortugno²⁹, Antonia Gigante², Francesca Polese³⁰, Davide Rapezzi³¹, Antonella Sau³², Gian Luca Forni^{2

33}, Maria Domenica Cappellini⁵, Filomena Longo⁸

Affiliations

¹ Dipartimento di Scienze Mediche e Sanità Pubblica, Università di Cagliari, Cagliari, Italy.
² FORANEMIA ETS Foundation, Genova, Italy.
³ SC Microcitemie e Anemie Rare, Ospedale Pediatrico Microcitemico 'A.Cao', Cagliari, Italy.
⁴ UOD Talassemia, ARNAS Garibaldi, Catania, Italy.
⁵ Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, SC Medicina ad Indirizzo Metabolico, Milan, Italy.
⁶ Dipartimento di Scienze Cliniche e di Comunità, Dipartimento di Eccellenza 2023-2027, Università degli Studi di Milano, Milan, Italy.
⁷ UOSD Talassemia ed Emoglobinopatie, AOU Policlinico G.Rodolico - Ospedale San Marco di Catania, Catania, Italy.
⁸ Day Hospital della Talassemia e delle Emoglobinopatie, Azienda Ospedaliero Universitaria di Ferrara, Cona, Ferrara, Italy.
⁹ UOC Ricerca e Innovazione, Azienda Ospedaliero Universitaria di Ferrara, Cona, Ferrara, Italy.
¹⁰ Centro Microcitemia "A. Quarta", Ospedale 'A. Perrino', Brindisi, Italy.
¹¹ Department of Engineering for Innovative Medicine, University of Verona, Verona, Italy.
¹² Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, Verona, Italy.
¹³ U.O.C. Ematologia per le Malattie Rare del Sangue e degli Organi Ematopoietici, AO Ospedali Riuniti 'Villa Sofia - Cervello', Palermo, Italy.
¹⁴ Centro della Microcitemia, delle Anemie Congenite e dei Disordini del Metabolismo del Ferro, E.O. Ospedali Galliera, Genova, Italy.
¹⁵ Centro Trasfusionale, Azienda Ospedaliero Universitaria, Sassari, Italy.
¹⁶ UOSD Malattie Rare del Globulo Rosso, A.O 'A.Cardarelli', Napoli, Italy.
¹⁷ UO Ematologia, Ospedale Civico, Palermo, Italy.
¹⁸ Servizio di Immunoematologia e Medicina Trasfusionale, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo & ERN-EuroBloodNet, European Reference Network on Rare Hematological Diseases, Bergamo, Italy.
¹⁹ Dipartimento della Donna, del Bambino e di Chirurgia Generale e Specialistica, Università della Campania Luigi Vanvitelli, Napoli, Italy.
²⁰ SSD Microcitemie e malattie rare ematologiche, Ospedale San Luigi Gonzaga, Orbassano, Torino, Italy.
²¹ DH Medicina Trasfusionale - UOC SIT - Dip. Oncoematologia, AOU San Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona, Salerno, Italy.
²² SC OncoEmatologia Pediatrica, AO di Perugia, Perugia, Italy.
²³ SC Oncologia, Ematologia, TCSE e Terapia Genica, AOU Meyer, Firenze, Italy.
²⁴ U.O. di Ematologia e Trapianto di midollo osseo, IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano, Italy.
²⁵ AOU delle Marche, Clinica di Ematologia, Ancona, Italy.
²⁶ U.O. Ematologia, ASST degli Spedali Civili di Brescia, Brescia, Italy.
²⁷ SC Medicina Trasfusionale, Ospedale di Pordenone, Pordenone, Italy.
²⁸ Centro Trasfusionale, ASL Ogliastra, Lanusei, Nuoro, Italy.
²⁹ Ematologia e Oncologia Pediatrica AOU "Renato Dulbecco", Catanzaro, Italy.
³⁰ UOC di Medicina Trasfusionale, Azienda Ulss 5 Polesana, Italy.
³¹ Ematologia, AO Cuneo, Italy.
³² UOC di Ematologia, Ospedale Santo Spirito, Pescara, Italy.
³³ Hematology Unit, IRCCS Giannina Gaslini, Genoa, Italy.

Abstract

[Image: see text]

Keywords: extramedullary hematopoiesis; luspatercept; real‐world setting; thromboembolism; transfusion‐dependent thalassemia.

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Letter

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