Introduction: This study aimed to describe and compare patient-reported outcome measures (PROMs) and objective clinical outcome measures (CROMs) in the treatment of age-related macular degeneration (AMD), exploring the concordance between these measures within a value-based healthcare (VBH) framework.
Methods: This prospective, multicenter, observational, real-world study was conducted at three tertiary referral hospitals specializing in the treatment of neovascular AMD. Clinical outcomes (CROMs) and patient-reported outcomes (PROMs) were analyzed using the National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) questionnaire as a functional assessment tool. Data were collected at baseline and at three, six, and 12 months following initiation of intravitreal anti-vascular endothelial growth factor (anti-VEGF) therapy. Statistical analysis was primarily descriptive. The comparison between baseline and 12 months in the global NEI VFQ-25 score was performed using the Wilcoxon signed-rank test for paired samples. Concordance between CROMs and PROMs was assessed using the intraclass correlation coefficient (ICC).
Results: A total of 235 eyes were included, receiving 2338 intravitreal injections. The mean age of participants was 81 years (SD = 8.57), and 55.8% were female. The mean baseline NEI VFQ-25 score was 67.83 (SD = 10.39). The median best-corrected visual acuity was 63 ETDRS letters (interquartile range [P25 - P75]: 41 - 75) at baseline, increasing to 65 letters at three months and remaining stable through 12 months of follow-up. The comparison between baseline and 12 months revealed a statistically significant difference in visual acuity (Wilcoxon signed-rank test, Z = 4.2; p < 0.001). A reduction in the proportion of patients classified as legally blind was observed, together with an increase in the proportion of patients in the reading-vision and driving-vision categories. At 12 months, 58.7% of patients reported stabilization or improvement in visual function on the NEI VFQ-25 questionnaire. Concordance between the variation in visual acuity and the variation in the global NEI VFQ-25 score showed good agreement between CROMs and PROMs (ICC = 0.76; p < 0.001).
Conclusion: The integrated analysis of CROMs and PROMs suggests that anti-VEGF treatment for neovascular AMD is associated with stabilization or improvement in visual acuity and patients' perceived visual function. The implementation of the VBH-AMD model proved feasible in a real-world clinical setting, reinforcing the importance of integrating patient-centered measures into the evaluation of therapeutic outcomes.
Introdução: O objetivo deste estudo foi descrever e comparar os resultados reportados pelos doentes (patient-reported outcome measures, PROM) e os resultados clínicos objetivos (clinical-reported outcome measures, CROM) no tratamento da degenerescência macular da idade (DMI), explorando a concordância entre estas medidas no contexto de um modelo de cuidados de saúde baseados em valor (value-based healthcare, VBH). Métodos: Conduziu-se um estudo prospetivo, multicêntrico e observacional, da prática clínica, realizado em três hospitais terciários de referência no tratamento da neovascularização macular secundária à DMI. Foram analisados os resultados clínicos e os resultados reportados pelos doentes, utilizando o questionário National Eye Institute Visual Functioning Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) como instrumento de avaliação funcional. Os dados foram recolhidos no início do tratamento e aos três, seis e 12 meses após o início da terapêutica com injeções intra-vítreas de agentes anti-fator de crescimento endotelial vascular (anti-VEGF). A análise estatística baseou-se em estatística descritiva. A comparação entre o baseline e os 12 meses do score global do NEI VFQ- 25 foi realizada através do teste de Wilcoxon para amostras emparelhadas. A concordância entre os CROM e os PROM foi avaliada através do intraclass correlation coefficient (ICC). Resultados: Foram incluídos 235 olhos, tratados com 2338 injeções intravítreas. Na amostra, a idade média dos participantes foi de 81 anos (DP = 8,57), sendo 55,8% do sexo feminino. Relativamente ao questionário, o score médio na avaliação basal foi de 67,83 (DP = 10,39). A mediana da melhor acuidade visual corrigida foi de 63 letras ETDRS (intervalo interquartil [P25 - P75]: 41 - 75) na baseline, aumentando para 65 letras aos três meses e mantendo-se estável até aos 12 meses de seguimento. A comparação entre a baseline e os 12 meses revelou uma diferença estatisticamente significativa na acuidade visual (Wilcoxon signed-rank test, Z = 4,2; p < 0,001). Observou-se uma redução da proporção de doentes classificados como cegueira legal e um aumento das proporções de doentes nas categorias de visão de leitura e visão de condução. Aos 12 meses, 58,7% dos doentes reportaram estabilização ou melhoria da funcionalidade visual no questionário NEI VFQ-25. A concordância entre a variação da acuidade visual e a variação do score global do NEI VFQ-25 revelou boa concordância entre CROM e PROM (ICC = 0,76; p < 0,001). Conclusão: A análise integrada de CROM e PROM sugere que o tratamento da neovascularização macular secundária à DMI com anti-VEGF se associa a uma estabilização ou melhoria da acuidade visual e da perceção funcional da visão. A implementação do modelo VBH-DMI demonstrou ser aplicável em contexto de prática clínica real, reforçando a importância de integrar medidas centradas no doente na avaliação dos resultados terapêuticos.
Keywords: Age-Related Macular Degeneration; Patient-Reported Outcome Measures; Value Based Healthcare.